Accès aux médicaments, nouvelles autorisations

Depuis le 1er juillet 2021, la simplification de l’accès dérogatoire aux médicaments innovants a été appliquée. Cette réforme était attendue car le système, certes permettant aux patients d’accéder rapidement aux médicaments via les ATU nominatives et ATU de cohorte, s’était considérablement alourdi avec 6 modes d’accès différents.

Le système a été décrit avec plus de précision dans le décret n°2021-869 du 30 juin 2021 en application de l’article 78 de la loi de financement de la sécurité sociale (LFSS) pour 2021.

L’accès sera désormais basé sur deux types d’autorisations:

  • les autorisations d’accès précoce (AAP)
  • les autorisations d’accès compassionnel (AAC),

avec un engagement de simplification basé sur des délais d’instruction des dossiers de demande raccourcis, un suivi en vie réelle renforcé (recueil obligatoire de données observationnelles financé par le laboratoire) et des critères d’éligibilité plus clairs et plus simples.

L’AAC (remplace les ATU de cohorte, les ATU en extension d’indication et le post-ATU) est réservé aux médicaments innovants devant à terme faire l’objet d’une demande d’AMM dans l’indication revendiquée et pour laquelle des données d’efficacité sont déjà disponibles. La demande d’autorisation est faite par le laboratoire auprès de l’ANSM, mais l’évaluation et la décision finale relève de l’HAS. Une AAC est subordonnée au respect d’un protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil de données (PUT-RD).

L’AAP (remplace les ATU nominatives et les RTU) est réservé à des médicaments, non nécessairement innovants, dont le développement est moins avancé et qui n’aboutira pas forcément à une AMM. Il est prévu que des médicaments qui font l’objet de recherche clinique dans une indication considérée à un stade très précoce puissent faire l’objet d’une AAP par l’ANSM. La demande est exprimée par un prescripteur hospitalier pour un patient nommément désigné, pour une durée de traitement limitée (limite maximale d’un an) ou par les tutelles. L’évaluation et la décision finale relève de l’ANSM sur la base d’un rapport bénéfice/risque favorable pour une maladie grave, rare ou invalidante.

Les médicaments bénéficiant d’un AAP ou AAP sont pris en charge automatiquement à 100 % par l’Assurance maladie dès l’octroi de l’autorisation et son financement se fait en sus du GHS.

Contenu mis en ligne le 23/03/2015 – Dernière modification le 13/12/2021