Médicaments de thérapie innovante

Dans les hémopathies lymphoïdes, quelques anomalies moléculaires ont été retrouvées comme dans les tumeurs solides. Elles ont permis la création de  molécules qui ciblent spécifiquement l’altération moléculaire. Ce sont des « thérapies ciblées ». Ces nouveaux médicaments sont d’administration principalement orale. Il faut donc pour s’y retrouver reconnaitre la cible modifiée puis et/ou la voie de signalisation qui est altérée. Chaque voie ou anomalie est aujourd’hui traitée à l’aide d’un premier médicament qui démontre l’efficacité appelé chef de file (en gras), puis des modifications structurelles de la molécule chimique sont apportées en vue d’améliorer l’efficacité, de limiter les résistances et d’améliorer les effets indésirables.

Le tableau regroupe les produits les plus avancés dans leur développement, leur cible et les indications potentielles.

Dans les hémopathies lymphoïdes, quelques anomalies moléculaires ont été retrouvées comme dans les tumeurs solids. Elles ont permis la création de molécules qui ciblent spécifiquement l'altération moléculaire. Ce sont des "thérapies ciblées". ces nouveaux médicaments sont d'aministration principalement orale. Il faut donc pour s'y retrouver reconnaitre la cible modifiée puis et/ou la voie de signalisation qui est altérée. chaque voie ou anomalie est aujourd'hui traitée à l'aide d'un premier médicament qui démontre l'efficacité appelé cherf de file (en gras) puis des modifications structurelles de la molécules chimiques sont apportées en vue d'améliorer l'efficacité, de limiter les résistances et d'améliorer les effets indésirables.
Anomalie et voie de signalisation	Molécules	Sigle	Nom commercial	Indication potentielle	Commentaire	Autorisation
Bcl2
Voie intrinsèque de l'apoptose	Navitoclax	ABT 263		LLC	Pan-Bcl2
Dimère antiapoptotique	Venetoclax	ABT 199	VENCLYXTO*	LNH type GC	Sélectif
				LNH à cellues du manteau	Sélectif
				LLC	Sélectif	AMM
	Lisaftoclax	APG 2575
PI3K					Voie PI3K - AKT - mTor
Inositol Triphosphate Kinase
Type Delta	Idelalisib	CAL 101 / GS 1102	ZYDELIG*	LNH folliculaire		AMM
				LLC		AMM
	Buparlisib	BKM 120		LNH
toutes formes	Copanlisib	BAY 80 - 6946	ALIQOPA* (USA)	LNH folliculaire		AMM américaine 2018
toutes formes	Duvelisib	IPI 145	COPIKTRA* (USA)	LLC, LNH à petites cellules , LNH folliculaire		AMM américaine 2018
	Umbralisib	TGR 1202		LLC
BTK					Voies impactées : PI3K - AKT- mTOr
Bruton Tyrosine Kinase	Ibrutinib	PCY	IMBRUVICA*	LLC	Phospholipase C (PLCy2)	AMM
Famille des Tec kinase				LNH à cellules du manteau	Nuclear Factor (NF)	AMM
				Maladie de Waldenström		AMM
				Maladies auto-immunes
	Acalabrutinib	ACP 196	CALQUENCE*	LNH à cellules du manteau		AMM
				LLC		AMM
	Zanubrutinib	BGB 3111	BRUKINSA*	Maladie de Waldenström	Covalent	AMM
				LNH à cellules du manteau
	Pirtobrutinib	LOXO 305		LNH et LLC - Richter	Réversible
	Spebrutinib	CC 292		LNH et LLC
Syk					Activation de la BTK
	Certulatinib	GS 9933		LLC
				LNH
SINE
Selective Inhibitor of Nuclear Export	Sélinexor	KPT 330	XPOVIO*	LNH grandes cellules		AAP
XPO-CRM1 (Exportin - chromosome region maintenance 1)
AuroraKinase					Transition du cycle : G2 en M
Mitotic serine - threonine Kinase	Alisertib	MLN 8237		LNH T	Aurora A
		VX 680			Pan Aurora